人工多能性幹細胞（induced pluripotent stem cells: iPS細胞）の樹立技術が2006年に報告され、皮膚・血液などのヒト体細胞から多能性幹細胞を作出できるようになった。この多能性幹細胞からは、あらゆる細胞種を分化誘導させ得ることができるので、病態解明および創薬研究・再生医療研究にヒト細胞を使用できるようになった。特に、生体材料を得ることが難しいヒト脳神経系疾患の研究において、iPS細胞技術はブレイクスルーとなり、数多くの研究成果が報告された。一方で、iPS細胞樹立法確立から10年が経過し、徐々に課題も浮かび上がってきた。我々はiPS細胞を用いて、アルツハイマー病・筋萎縮性側索硬化症の研究に取り組んできたので、現状を俯瞰し紹介させて頂くとともに、今後iPS細胞技術をどのように役立てていくと良いのか皆様と一緒に考えたい。